Díky vaší podpoře máme naději najít lék pro naše děti se závažným genetickým onemocněním SPATA5.
KDO JSME
Jsme sdružení rodičů dětí, které mají závažné genetické onemocnění SPATA5. V současné době na něj neexistuje žádný lék. My jsme se s tím nesmířili a rozhodli se to změnit.
NÁŠ CÍL
Naším cílem je najít lék pro naše děti. Za tím účelem jsme oslovili české vědce z Akademie věd ČR, kteří již započali výzkum. Bohužel na výzkum a vývoj v ČR neexistuje žádný rozpočet. Vše musíme hradit ze soukromých zdrojů. Aktuálně je odhad nákladů výzkumu a vývoje léku mezi 33 - 49 milionů Kč.
1. Pilotní fáze
Během pilotní fáze proběhne detailní výzkum genu a navržení léčebného postupu.
Dobu trvání této fáze odhadujeme na 12-18 měsíců.
Odhadovaná výše nákladů na tuto fázi je 3 - 4 mil. Kč.
2. Preklinická studie
Výsledkem preklinické studie bude schválení k testování léku na lidech od SÚKL a evropské lékové agentury (EMA).
Tato fáze potrvá 2-3 roky.
Odhadovaná výše nákladů je 20 - 25 mil. Kč.
3. Klinická studie
V rámci klinické studie již bude moci lék být aplikován prvním pacientům.
Tato fáze potrvá cca 4-5 let.
Odhad nákladů na tuto fázi je obtížný, ale řádově se mohou pohybovat kolem 10 - 20 mil. Kč.
JAK MŮŽETE NAŠIM DĚTEM POMOCT
Přispějte našim dětem na sbírku pro výzkum a vývoj léku na SPATA5.
Tuto sbírku jsme založili my, jejich rodiče, abychom mohli financovat výzkum, na kterém pracují čeští vědci z Akademie věd ČR. Tyto vědce jsme oslovili, aby našim dětem pomohli. Veškerý výzkum hradíme my, rodiče, z vlastních prostředků, protože v ČR neexistuje na výzkum vzácných genetických onemocnění žádný rozpočet.
Prosíme vás, přispějte na náš transparentní účet: 2703049205 / 2010
IBAN : CZ23 2010 0000 0027 0304 9205
BIC : FIOBCZPPXXX
DĚKUJEME VÁM Z CELÉHO SRDCE!
